Sindrome di rett e trattamento dei sintomi neurocomportamentali con ema

Trofinetide si avvicina a un importante traguardo regolatorio nell’Unione europea: il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Ema ha espresso un parere positivo sulla concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio per il trattamento dei sintomi neurocomportamentali della sindrome di Rett in pazienti adulti e pediatrici con età pari o superiore a 5 anni. L’indicazione, se confermata dalla Commissione europea, porterebbe trofinetide a diventare il primo trattamento specifico dei sintomi neurocomportamentali per questa condizione nell’Ue.

trofinetide, parere positivo chmp ema per i sintomi neurocomportamentali della sindrome di rett

La valutazione favorevole è stata comunicata da Acadia Pharmaceuticals tramite una nota. Il Chmp ha quindi dato il via libera di natura tecnico-regolatoria al percorso autorizzativo per trofinetide, destinata a essere utilizzata per modificare l’andamento dei sintomi neurocomportamentali associati alla sindrome di Rett in fascia di età adulta e pediatrica dai 5 anni