Oncoematologo locatelli terapie avanzate per patologie genetiche e acquisite

Le terapie avanzate stanno ridefinendo i confini della medicina offrendo, in alcuni contesti, percorsi potenzialmente curativi basati sull’impiego di cellule somatiche geneticamente modificate. Grazie alla realizzazione di strutture dedicate e all’attivazione di studi clinici, si apre la possibilità di fornire risposte terapeutiche a pazienti affetti da patologie diverse, includendo anche la popolazione pediatrica. In questo quadro si colloca il lavoro presentato a Roma nell’ambito di un’iniziativa nazionale focalizzata sullo sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologie a RNA.

car-t e risposte terapeutiche per oncologia e autoimmunità

Nel corso dell’evento “Il futuro è adesso”, Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Onco-ematologia e terapia cellulare e genica dell’Irccs ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, ha sottolineato come l’avanzamento nelle terapie avanzate consenta di adottare approcci basati su cellule modificate, applicabili a numerose condizioni ereditarie e acquisite. La cornice dell’iniziativa include la presentazione dei risultati scientifici, delle infrastrutture strategiche realizzate e delle garanzie previste per la continuità operativa successiva al 2026.

attivazione delle strutture e dei clinical trial

La linea di sviluppo descritta evidenzia il ruolo di due elementi: implementazione delle strutture e attivazione dei clinical trial. La combinazione di questi passaggi è indicata come determinante per rendere disponibili risposte terapeutiche a numerosi pazienti, con un focus anche su coloro che presentano condizioni che possono compromettere la prospettiva di sopravvivenza e la qualità di vita.

car-t: cellule immunitarie modificate su bersagli specifici

Locatelli ha chiarito che l’attivazione delle terapie Car-T rappresenta un passaggio centrale. Le Car-T vengono descritte come cellule del sistema immunitario modificate, rese in grado di essere reindirizzate verso un bersaglio specifico. Il ragionamento clinico presentato collega l’approccio a differenti ambiti patologici, includendo tumori solidi, neoplasie del sistema nervoso centrale e leucemie acute.

ambiti di applicazione e requisiti non coperti dal mercato

Secondo quanto riportato, nei contesti indicati — in particolare per leucemie acute — erano presenti condizioni per le quali non vi erano prodotti commercialmente disponibili. In tale scenario, l’attivazione delle terapie viene associata all’ampliamento delle opzioni terapeutiche.

car-t nelle malattie autoimmuni e riassetto del sistema immunitario

Oltre all’oncologia, l’impostazione descritta include anche le malattie autoimmuni. In questo setting, Locatelli ha evidenziato la realizzazione di un vero e proprio riassetto del sistema immunitario. Il punto centrale è l’uso delle cellule immunitarie modificate per ottenere un intervento mirato all’interno del sistema stesso, con una finalità diversa rispetto all’ambito strettamente oncologico.

futuro post-2026: risultati, infrastrutture e continuità operativa

Durante l’incontro sono stati illustrati i risultati scientifici raggiunti e le infrastrutture strategiche costruite nel perimetro del Centro nazionale per lo sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia a Rna. La fase Pnrr richiamata dall’evento viene collegata all’illustrazione delle garanzie per la continuità operativa post-2026, con l’obiettivo di mantenere attiva la capacità di sviluppo e applicazione delle attività.

figura di riferimento

• Franco Locatelli