Farmaci steatoepatite efimosfermin percorso in fda ed ema

Una terapia epatica sperimentale basata su efimosfermin, da assumere con somministrazione mensile, ha ottenuto importanti riconoscimenti regolatori negli Stati Uniti e in Europa per il trattamento della steatoepatite associata a disfunzione metabolica (Mash). La notizia arriva da Gsk, che riferisce come le due designazioni abbiano l’obiettivo di accelerare lo sviluppo clinico e fornire un supporto scientifico e normativo per affrontare esigenze mediche considerate non pienamente soddisfatte.

designazioni regulatory per efimosfermin su mash

Efimosfermin ha ricevuto la Breakthrough Therapy dalla Food and Drug Administration (Fda) e la designazione Priority Medicines (Prime) dall’European Medicines Agency (Ema). Secondo quanto comunicato, la designazione della Fda mira ad accelerare lo sviluppo e la revisione dei farmaci destinati a patologie gravi, quando le evidenze cliniche preliminari indicano un potenziale miglioramento sostanziale rispetto alle terapie disponibili. La designazione Ema, invece, fornisce supporto scientifico e normativo ai farmaci che possono rispondere a significative esigenze mediche.

perché le autorità puntano sulla steatoepatite mash

Gsk sottolinea che la Mash colpisce milioni di persone a livello globale ed è indicata come una delle principali cause di trapianto di fegato negli Stati Uniti e in Europa. Nel comunicato viene anche evidenziato che, per la maggior parte dei pazienti, le opzioni terapeutiche risultano limitate, mentre per chi presenta la forma più avanzata della malattia sarebbero inesistenti terapie approvate.

risultati su fibrosi e risoluzione della mash

Le designazioni, secondo la nota aziendale, sono state supportate da dati relativi a pazienti con Mash caratterizzata da fibrosi moderata ad avanzata (F2/F3) e malattia cirrotica (F4). Le informazioni citate includono risultati di fase 2 a 48 settimane, in cui i pazienti con fibrosi F2/F3 hanno mostrato un miglioramento della fibrosi e la risoluzione della Mash dopo trattamento con efimosfermin somministrato 1 volta al mese, confrontato con placebo.

profilo di sicurezza osservato

La comunicazione riferisce anche un profilo di sicurezza descritto come ben tollerato. Gli eventi avversi riportati sarebbero stati lievi e transitori, includendo nausea, vomito e diarrea.

sviluppo clinico con studi zenith-1 e zenith-2

Efimosfermin risulta attualmente in fase 3. La valutazione di efficacia e sicurezza viene condotta tramite gli studi Zenith-1 e Zenith-2, focalizzati su pazienti con Mash e fibrosi F2/F3. Per la popolazione con fibrosi F4, la nota indica che gli studi di fase 3 inizieranno quest’anno.

mash come malattia epatica progressiva e impatto clinico

Gsk definisce la Mash come una malattia epatica cronica e progressiva che coinvolge fino al 5% della popolazione mondiale. La patologia viene inoltre descritta come una delle principali cause di trapianto di fegato negli Stati Uniti e in Europa.

fibrosi e conseguenze gravi

Nel comunicato l’accumulo di tessuto cicatriziale, indicato come fibrosi, viene presentato come un fattore predittivo chiave per esiti gravi, tra cui cirrosi, insufficienza epatica e cancro al fegato. Per questo, viene riportato che le opzioni di trattamento specifiche per il fegato sono limitate nei pazienti con fibrosi da moderata ad avanzata, mentre non esistono trattamenti approvati per la Mash cirrotica (F4).

figure citate da gsk nel comunicato

• Kaivan Khavandi