Farmaci per bambini testati sugli adulti entrano nel cervello e causano effetti: l’allarme del prof Silvio Garattini

La cura dei bambini con i farmaci non è una semplice questione di proporzioni, perché il bambino non è un piccolo adulto. Organismi in crescita, sviluppo rapido e differenze biologiche tra età e sesso rendono la terapia pediatrica un ambito complesso, in cui l’efficacia e la sicurezza dei medicinali dipendono da valutazioni specifiche che, spesso, non sono disponibili. A Milano è stato affrontato il nodo centrale della comunicazione sui farmaci pediatrici, collegando aspetti etici e regole professionali alle difficoltà concrete della ricerca clinica in età evolutiva.

farmaci in pediatria: perché il bambino non è un adulto in miniatura

Nel corso di un convegno dedicato a bambini e farmaci, è stato sottolineato che la risposta all’inizio della malattia e il modo in cui l’organismo gestisce un medicinale variano rispetto agli adulti. Dalla reazione alla malattia fino all’assorbimento, emerge un quadro in cui le differenze biologiche non sono statiche: con la crescita cambiano peso, sviluppo e parametri fisiologici.

Il tema è stato collegato anche alla necessità di comunicare correttamente le informazioni disponibili, considerando che i dati su cui si decide spesso provengono da sperimentazioni condotte prevalentemente in popolazioni adulte.

silvio garattini e la relazione su etica e deontologia nella comunicazione

Silvio Garattini, farmacologo e oncologo, presidente dell’Istituto Mario Negri, ha aperto i lavori con una relazione intitolata “Etica e deontologia nella comunicazione sui farmaci pediatrici”. L’intervento ha messo a fuoco la distanza tra ciò che serve in pediatria e ciò che viene effettivamente testato negli studi clinici.

farmaci sperimentati su adulti e sesso maschile: un punto critico nella ricerca

Per descrivere il problema della sperimentazione farmacologica, Garattini ha richiamato una dinamica ricorrente: la presenza di volontari, la struttura delle fasi di studio e la prevalenza di soggetti maschili. Nella fase sperimentale, la limitazione legata al ciclo riduce spesso l’impiego della parte femminile; nelle fasi cliniche, quando si passa a persone giovani e sane, e poi a fasi più ampie con migliaia di partecipanti, si riscontrano in generale adulti e ammalati, con prevalenza di maschi nella fascia 20-65 anni.

Da qui deriva un effetto a catena: esclusione delle donne dagli studi in modo non coerente con la realtà terapeutica, e un’ulteriore penalizzazione in età pediatrica. Le stesse logiche, infatti, portano a studi condotti di rado nei bambini, con difficoltà ad avere dati robusti lungo le diverse fasce di età.

limiti degli studi pediatrici e direttive europee ancora poco concrete

È stato ricordato che, pur essendo presenti indicazioni europee risalenti al 2007 da EMA e Commissione europea, volte ad aumentare farmaci pediatrici e sperimentazioni cliniche nei bambini, l’applicazione tarda a tradursi in risultati pienamente soddisfacenti. Le difficoltà citate includono alti costi dei trial per l’infanzia, problemi legati al consenso informato e scarso ritorno per le aziende farmaceutiche.

Un ulteriore aspetto riguarda l’impostazione dei pochi studi disponibili: non sempre vengono considerate in modo adeguato le fasce di età. In età pediatrica l’organismo cambia rapidamente, soprattutto con il passaggio all’adolescenza, rendendo essenziale una valutazione che tenga conto dei cambiamenti biologici. La complessità aumenta anche perché sintomi e decorso della malattia possono differire rispetto agli adulti.

Ne risulta che, in mancanza di prodotti specifici, si ricorre a medicinali sviluppati per adulti, con adattamenti basati su dosaggi testati su volontari adulti e sani.

adattare le dosi non basta: metabolismo, cervello e sviluppo

Un passaggio centrale dell’intervento riguarda l’idea che il calcolo del dosaggio in base al peso non risolve il problema complessivo. Garattini ha esplicitato il ragionamento con un esempio: se un adulto assume 100 mg e pesa 70 kg, un bambino di 20 kg riceverebbe una dose proporzionata al peso. La criticità nasce dal fatto che la proporzione non equivale a somiglianza biologica: il paziente pediatrico è in crescita e in evoluzione.

È stato evidenziato che il metabolismo dei bambini è diverso rispetto a quello dei soggetti della sperimentazione, e che il metabolismo cambia anche con l’età. Inoltre, il bambino riceve farmaci per cui mancano informazioni precise di efficacia e sicurezza specifiche per la popolazione pediatrica.

Nel quadro descritto, anche il sistema nervoso può essere coinvolto: la maggior parte dei farmaci può raggiungere il cervello, in un contesto in cui la situazione è in continuo cambiamento. Durante lo sviluppo si registrano una grande mortalità di neuroni, formazione di neuroni nuovi e interazioni che si creano continuamente; ciò rende l’effetto dei farmaci potenzialmente diverso nel tempo.

cosa fare in attesa di farmaci specifici: dosaggi, foglietto illustrativo e segnalazioni

Finché non saranno disponibili farmaci progettati per la popolazione pediatrica, la gestione quotidiana della terapia richiede attenzione. È stata indicata la necessità di affidarsi al pediatra, con particolare cura quando il bambino non ha ancora compiuto due anni o quando deve assumere un medicinale nuovo.

I dosaggi devono essere calcolati con precisione in base a peso e età, seguendo le indicazioni del foglietto illustrativo. È stato raccomandato di evitare modifiche autonome come ridurre la dose per timore di effetti negativi o aumentarla per ottenere maggiori benefici.

Eventuali problemi dopo l’assunzione, come malessere o sfoghi cutanei, vanno segnalati al pediatra.

prevenzione e uso adeguato dei medicinali: le due strade maestre

Nei diversi interventi citati, Garattini ha indicato due percorsi fondamentali. La prima strada è la prevenzione tramite corretto stile di vita. La seconda è l’uso adeguato del medicinale, inteso come evitare assunzioni inutili e limitare l’impiego eccessivo del farmaco.

personaggi citati

• Silvio Garattini